CRISPR tabanlı Casgevy tedavisi, dünyanın ilk onaylı gen düzenleme terapisi olarak, orfalık hastalıkların kökeninden tedavisi konusunda bir dönüm noktası oldu. Bu yöntem, hastaların kök hücrelerinin dışarıda düzenlenmesi ve geri yerleştirilmesiyle, hastalığın belirtilerini yönetmek yerine, genetik nedenini düzeltmeyi hedefliyor.

Kişiselleştirilmiş mRNA kanser aşıları, COVID-19 aşılarının hızlı gelişiminin ardından, kanser tedavisinde yeni bir umut sunuyor. Bu aşılar, hastanın tümörünün benzersiz genetik yapısına göre tasarlanarak, bağışıklık sisteminin kanser hücrelerini tanıması ve saldırması için eğitilmesini sağlıyor. mRNA-4157 (V940) gibi adaylar, melanomun tekrarını azaltmakta umut verici sonuçlar gösteriyor.

Domuzdan alınan organ nakilleri, insan nakil bekleme listelerini azaltmak için umut verici bir çözüm sunuyor. Genetik olarak düzenlenmiş domuz organları, insan vücudunda reddetme riskini azaltmak için tasarlanmış ve ilk klinik denemeler, bu organların insanlarda işlevsel olabileceğini gösteriyor.