Avustralya'daki bir araştırma ekibi, Sanfilippo sendromu tanısı konmuş çocukların deri hücrelerinden beyin nöronları üretip, bu laboratuvar modeliyle mevcut ilaçları taradı. Tarama sonucunda, hücrelerdeki toksik heparan sülfat birikimini ve iltihabı azaltan, hücre ömrünü uzatan ya da sinaptik iletişimi iyileştiren dokuz bileşik belirlendi.

Bu adaylar, makine öğrenmesi, görüntüleme, tek hücre transkriptom analizi ve hücrelerin elektriksel özelliklerinin ölçülmesi gibi yöntemlerle seçildi. Probenecid ve ketorolac gibi FDA onaylı ilaçların yanı sıra acetyl‑D‑leucine gibi benzer formlara sahip ilaçlar da etkili gösterdi; bazıları toksik karbonhidrat birikimini düşürürken, diğerleri hücrelerin yaşam süresini uzatıyor.

Çocuk demansları genellikle tek bir gen mutasyonundan kaynaklanır ve nadir olmalarına rağmen aileler üzerinde büyük yıkım yaratır. Bu bulgular klinik denemelerle doğrulanmalı; yazarlar, benzer tek‑gen mutasyonlu çocuk demansları için de aynı tarama sürecinin faydalı olabileceğini belirtiyor.