Kaliforniya Üniversitesi San Diego ve Rady Çocuklar için Genomik Tıp Enstitüsü liderliğinde yapılan bir çalışmada, iki çocukta SCN2A ile ilgili gelişimsel epilepsi hastalığına (DEE) yönelik kişiselleştirilmiş tedavi, iki yıl boyunca nabız sayısını önemli ölçüde azalttı ve gelişimsel kazanımlar sağladı. Tedavi, hastaların genetik mutasyonlarına göre tasarlanmış antijen seçici antisense oligonükleotidler (ASO) kullanılarak uygulandı. 15 yaşındaki hasta, tedavi sonrası ilk kez bağımsız olarak yürümeye başladı.
Tedavi, hastaların mutasyonlu SCN2A geninin etkisini bastırarak çalıştı ve iki hastada nabız sayısını önemli ölçüde azalttı. 9 yaşındaki hasta, günlük nabız sayısında %26'lık bir azalma yaşarken, 14 yaşındaki hasta %90'lık bir azalma yaşadı ve nabızsız günler yaşadı. Tedavi ayrıca hastaların gelişimsel kazanımlarını da artırdı, dil, motor becerileri, duyusal işleme ve uyumlu davranışlarda iyileşmeler kaydedildi.
Tedavi, genetik düzeyde çalıştığı için, hastaların düzenli doz alması gerekiyor. 15 yaşındaki hasta, tedavi aralığı uzadıkça bağımsız yürüme yeteneğini kaybetti, ancak FDA onayıyla tedavi aralığı kısaltıldıktan sonra tekrar yürümeye başladı.