El tratamiento Casgevy basado en CRISPR se convirtió en la primera terapia de edición genética aprobada en el mundo, marcando un hito en el tratamiento de enfermedades raras. Este método tiene como objetivo corregir la causa genética de la enfermedad, en lugar de manejar sus síntomas, mediante la edición de las células madre del paciente fuera del cuerpo y su posterior reimplantación.
Las vacunas personalizadas de mRNA contra el cáncer ofrecen una nueva esperanza en el tratamiento oncológico, gracias al rápido desarrollo de las vacunas contra el COVID-19. Estas vacunas se diseñan según el perfil genético único del tumor del paciente, permitiendo que el sistema inmunológico reconozca y ataque las células cancerosas. Candidatos como mRNA-4157 (V940) muestran resultados prometedores en la reducción de la recurrencia del melanoma.
Los trasplantes de órganos de cerdos ofrecen una solución prometedora para reducir las listas de espera de trasplantes humanos. Los órganos de cerdos genéticamente modificados están diseñados para minimizar el riesgo de rechazo en el cuerpo humano, y los primeros ensayos clínicos indican que estos órganos pueden ser funcionales en humanos.