Investigadores de la UCLA demostraron que los cambios cerebrales y conductuales relacionados con el autismo, causados por inflamación prenatal, pueden revertirse en ratones adultos con rapamicina en solo 2 horas. La rapamicina normalizó la actividad cerebral de los ratones, redujo los comportamientos repetitivos y disminuyó las respuestas sensoriales excesivas. Esta rápida mejoría sugiere que no se requieren cambios estructurales en el cerebro, sino una reorganización funcional de los circuitos.
La rapamicina actúa suprimiendo la actividad de la vía de señalización mTOR, equilibrando las señales eléctricas anormales entre las células cerebrales. Este método proporciona una mejora funcional rápida sin corregir cambios estructurales a largo plazo en el cerebro de los ratones. Sin embargo, el efecto de la rapamicina es de corta duración y no logra una mejoría permanente con dosis tolerables.
La investigación sugiere que los síntomas relacionados con el trastorno del espectro autista no están necesariamente ligados a cambios permanentes en la estructura cerebral, sino que pueden mejorarse mediante la reorganización de circuitos funcionales. Estos hallazgos indican que futuros enfoques terapéuticos podrían centrarse en la regulación de circuitos funcionales en lugar de en la estructura cerebral.