カリフォルニア大学サンディエゴ校とRady Children's Institute for Genomic Medicineが主導した研究で、SCN2A関連発達性エピレプシー（DEE）患者2人に対する個別治療が、2年間にわたり発作回数を大幅に減少させ、発達的な進歩をもたらした。治療には、患者の遺伝子変異に基づいて設計された抗原選択的アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）が使用された。15歳の患者は治療後、初めて自立して歩行できるようになった。

治療は、変異したSCN2A遺伝子の影響を抑えることで機能し、2人の患者で発作回数を大幅に減少させた。9歳の患者は日常的な発作回数が26%減少し、14歳の患者は90%減少し、発作のない日も経験した。治療はまた、患者の発達的な進歩も促進し、言語、運動能力、感覚処理、適応行動の改善が確認された。

治療は遺伝子レベルで作用するため、患者は定期的な投与が必要である。15歳の患者は治療間隔が長くなると自立歩行能力を失ったが、FDAの承認により治療間隔が短縮された後、再び歩行できるようになった。