CRISPRベースのCasgevy治療は、世界初の承認された遺伝子編集療法として、希少疾患の根源的治療において画期的な成果を上げた。この方法は、患者の幹細胞を体外で編集し再植入することで、症状の管理ではなく遺伝的原因そのものを修正することを目指している。

個別化mRNAがんワクチンは、COVID-19ワクチンの迅速な開発に続き、がん治療で新たな希望を提供している。これらのワクチンは患者の腫瘍の独自の遺伝的構造に基づいて設計され、免疫システムががん細胞を認識し攻撃するように訓練する。mRNA-4157（V940）などの候補は、メラノーマの再発を減らすために有望な結果を示している。

豚からの臓器移植は、人間の移植待機リストを減らすための有望な解決策を提供している。遺伝的に編集された豚の臓器は、人間の体内での拒絶反応のリスクを減らすように設計されており、初期の臨床試験はこれらの臓器が人間で機能する可能性を示している。