遺伝子編集技術は、標的DNA配列を正確に変更することを目的としているが、ヒトゲノムの巨大さのため、類似配列に誤って結合し、オフターゲット効果が生じる可能性がある。この現象は、治療対象となる細胞数が増えるほど、エラーが避けられなくなる原因となる。

研究者は、AlphaFoldというAIモデルを再調整し、遺伝子編集タンパク質の構造を解析して、オフターゲット効果を引き起こす重要な領域を特定した。これらの領域の化学構造を変更することで、タンパク質が誤ったDNA配列に結合する傾向を低下させた。

この改良は、CRISPR-Casシステムにおける標的特異性を高める従来の手法と補完的な進歩と見なされている。今後はガイドRNA配列だけでなく、タンパク質構造自体も安全性向上のために最適化できるようになった。