成均館大学と蔚山大学の研究者たちは、構造ガイド型タンパク質工学を用いてAI設計の次世代塩基エディターを開発し、遺伝子編集効率を36倍に向上させた。この進展は、これまで治療が難しかった遺伝性疾患の安全な治療の基盤を築いた。

開発されたOpenABE 1.1とOpenABE 1.2エディターは、既存のAI設計遺伝子エディターと比べて16~36倍の編集能力を示し、ABE8eと同等のパフォーマンスを達成した。また、オフターゲット効果を大幅に低減し、標的遺伝子のみを修正することが可能になった。

この研究は、核DNAだけでなくミトコンドリアDNAも精密に編集できることを示した。研究者たちは、この進展が遺伝性疾患治療において重要な一歩であり、次世代遺伝子治療プラットフォームの発展に貢献すると述べた。